Entrare nei complessi meccanismi che stanno dietro una scoperta scientifica, comprendere gli esiti della ricerca sulle malattie genetiche, approfondire le prospettive di sviluppo scientifico e della produzione farmaceutica, individuare forme di collaborazione con l’istituzione regionale in ambito sanitario, produttivo e della ricerca. Questi i temi emersi oggi durante il lungo ed intenso incontro che la Commissione consiliare Sanità, presieduta da Fabio Rolfi (Lega Nord) ha avuto presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), polo di eccellenza per le terapia genica, joint-venture tra l’IRCCS Ospedale San Raffaele e la Fondazione Telethon. Alla presenza della dott.ssa Anna Flavia d’Amelio, direttore operativo della ricerca del San Raffaele, e della dott.ssa Francesca Pasinelli, direttore generale della Fondazione Telethon, il prof. Luigi Naldini, direttore dell’Istituto SR-Tiget, con la prof.ssa. Giuliana Ferrari, la dott.ssa Maria Pia Cicalese e la dott.ssa Michela Gabaldo, ha esposto i risultati della ricerca ottenuti dal team del SR-Tiget, raccontando una storia di successo tutta italiana per la cura di alcune gravi malattie genetiche rare.
In particolare, lo screening neonatale e la diagnosi precoce sono i fronti su cui si è concentrata l’attenzione della Commissione, rappresentata oltre che dal Presidente Rolfi, dal Vice Presidente, Angelo Capelli, e dai consiglieri Fabio Fanetti, Carolina Toia, Mario Barboni, Silvia Fossati, Paola Macchi.
“Le indicazioni di policy che oggi abbiamo raccolto dai ricercatori aprono prospettive di sviluppo per la ricerca che deve però rimanere concentrata in pochi centri di alta specializzazione – ha dichiarato il Presidente Rolfi –. Un eventuale trasferimento dell’agenzia europea del farmaco a Milano potrebbe consolidare positivamente il know-how in campo della ricerca traslazionale e farmaceutica”. In particolare, Rolfi ha posto la sua attenzione sulla possibilità di estendere lo screening neonatale su alcune malattie rare per le quali è fondamentale una diagnosi precoce.
“Per garantire i risultati della ricerca occorre estendere il più possibile gli ambiti di cura – ha spiegato Rolfi – Per questo è fondamentale verificare l’adeguatezza dello screening neonatale e la diagnosi precoce: su questi ambiti Regione Lombardia può offrire impegno e collaborazione. Occorre creare sinergie affinché centri come SR-Tiget, eccellenza internazionale nell’ambito della ricerca che vive all’interno dell’Ospedale San Raffaele, possano sviluppare appieno le potenzialità in campo medico, scientifico, farmaceutico, occupazionale”.
Tra le malattie trattate con successo dai ricercatori dell’Istituto SR- Tiget, all’interno di un’alleanza tra Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon e GSK, oltre all’ADA SCID per cui oggi è disponibile Strimvelis®, la prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo, ci sono anche la Leucodistrofia metacromatica, la sindrome di Wiskott –Aldrich, mentre la Beta Talassemia è in sperimentazione. “La terapia genica, finora utilizzata per trattare alcune malattie genetiche rare, potrà essere sviluppata anche per la cura dei tumori” ha spiegato il professor Luigi Naldini. “Abbiamo infatti già ottenuto risultati incoraggianti, in modelli preclinici, che dimostrano la sicurezza e l’efficacia della tecnica di trasferimento genico e di ingegnerizzazione delle cellule del sangue per il trattamento di alcuni tumori”. All’SR-Tiget sono attive 14 unità di ricerca, per un totale di 182 persone, tra ricercatori, medici, tecnici e personale sanitario.